新薬「トフェルセン」に関するプレスリリース等。
これは、確か家族性ALSの中でも更に限られた型（タイプ）に効果があるというものだったかな。従って、ほとんどのALS患者には、現在のところ、直接的には関係ないと思いますが。
【以下、転載】
2024年12月27日に国内での製造販売承認を得たSOD1-ALS治療薬「クアルソディ®髄注100 mg（トフェルセン）」が3月19日の薬価収載と同時に発売予定になりました。
2025年03月13日 SOD1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬「クアルソディ®髄注100mg」を薬価収載と同時に発売予定～遺伝的原因を標的とする初の治療薬を日本でも提供開始～
以下、恩田会長のコメントです。
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いよいよ来週19日にクアルソディ®髄注100 mg (トフェルセン)が薬価収載されて、即日発売されることがほぼ確実となりました。SOD1変異のALSに対して画期的な新薬を保険適用でお届けできることを本当に嬉しく思います。あらゆる対象患者さんが利用するのを願います。またクアルソディがALS全体の原因究明の突破口となるよう期待しています。
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常務理事・事務局長 岸川忠彦（代理送信 事務局 岩崎）
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